Edgewise Therapeutics está vendiendo su activo principal y reinventándose como una empresa cardiovascular. La biotecnológica de Boulder, Colorado, dijo que Servier, el grupo francés gobernado por una fundación, adquirirá sevasemten y todo el negocio de distrofia muscular de Edgewise por $1.55 billion en efectivo por adelantado, más hasta $1.1 billion en pagos por hitos regulatorios y comerciales —una contraprestación agregada de hasta $2.65 billion.
Sevasemten es un inhibidor de la miosina esquelética rápida, en investigación, oral y first-in-class, diseñado para limitar el daño muscular causado por la distrofina ausente o no funcional. No está aprobado por ninguna agencia reguladora. Se está estudiando en ensayos de fase avanzada en la distrofia muscular de Becker y de Duchenne y cuenta con las designaciones de la FDA de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara y vía rápida (fast-track), además de designaciones de medicamento huérfano de la EMA —ninguna de las cuales es una aprobación de comercialización. Edgewise afirma que, de aprobarse, sería la primera terapia indicada para Becker, un trastorno raro ligado al cromosoma X que afecta a aproximadamente 12,000 personas en EE. UU., la UE-5 y Japón. Hasta la fecha no se ha demostrado eficacia controlada.
La lectura pivotal aún está por llegar. La cohorte de Becker de GRAND CANYON está completamente reclutada con 175 participantes y, por diseño, tiene una potencia estadística superior al 98% para mostrar una diferencia estadísticamente significativa frente a placebo, con datos preliminares (top-line) esperados para el cuarto trimestre de 2026 —después de que esté previsto que el acuerdo se cierre en el tercer trimestre. No se han publicado resultados primarios de eficacia; la referencia de la empresa a una “estabilización sostenida de la enfermedad” proviene de la extensión abierta (open-label) MESA, donde los participantes mantuvieron puntuaciones estables en la North Star Ambulatory Assessment, no de un criterio de valoración controlado con placebo.
Por qué Edgewise vende ahora
El efectivo reorienta a Edgewise en torno a sus moduladores del sarcómero cardíaco. La dirección afirma que los ingresos, combinados con el efectivo existente, financiarán por completo EDG-7500 en la miocardiopatía hipertrófica (Fase 2) hasta una posible aprobación, con EDG-15400 (HFpEF, Fase 1) y EDG-003 por detrás. La empresa también reafirmó sus planes de comunicar los datos a 12 semanas de la Parte D del ensayo CIRRUS-HCM de EDG-7500 en el segundo trimestre de 2026.
“Esta transacción aporta un valor inmediato y significativo… a la vez que coloca a sevasemten en manos de un comprador que tiene la escala global”, dijo el CEO Kevin Koch.
Para Servier, el presidente Olivier Laureau presentó la compra como “una plataforma inmediata” en la enfermedad neuromuscular de cara a las ambiciones del grupo para 2030. El acuerdo está pendiente de la autorización Hart-Scott-Rodino y se espera que se cierre en el tercer trimestre de 2026.