El problema más difícil de la FDA en terapia celular y génica nunca ha sido la ambición; es la repetición. Los programas tienden a repetir la misma caracterización de fabricación, los mismos estudios en animales, el mismo trabajo temprano de seguridad, incluso cuando un promotor o el propio campo ya conoce la respuesta. El 2 de junio, la agencia emitió un borrador de guía que sostiene que parte de ese trabajo no necesita hacerse dos veces.

El borrador describe cómo los promotores de productos de terapia génica humana que utilizan edición genómica en células somáticas humanas pueden apoyarse en el “conocimiento científico y regulatorio existente” — información disponible públicamente y conocimiento de plataforma establecido que abarca química, fabricación y controles (CMC), resultados no clínicos y datos clínicos — para agilizar las presentaciones. El objetivo declarado es reducir las “pruebas redundantes” para pacientes con enfermedades raras y potencialmente mortales.

Eficiencia, no un listón más bajo

Los funcionarios del CBER tuvieron cuidado de enmarcar la medida como procedimental, no como una relajación de los estándares. “Aprovechar el conocimiento previo no significa bajar el listón; significa elevar nuestra eficiencia colectiva manteniendo los más altos estándares de seguridad y eficacia”, dijo Vijay Kumar, director en funciones de la Office of Therapeutic Products del CBER. El director en funciones del CBER, Karim Mikhail, vinculó la acción con hacer llegar las terapias a los pacientes “más rápido”.

“En todos los casos, los promotores deben aportar una justificación científica que demuestre la aplicabilidad de los datos que se están aprovechando.”

Esa salvedad es la que sostiene todo el peso: la reutilización debe justificarse producto por producto. La guía complementa el Plausible Mechanism Framework de la agencia y su reciente borrador sobre la evaluación de la edición fuera del objetivo (off-target) mediante secuenciación de nueva generación (next-generation sequencing). La FDA también orienta a los promotores hacia una interacción temprana — reuniones INTERACT y pre-IND — antes de presentar una IND.

Esto es un borrador, no una norma vinculante. Los comentarios deben presentarse dentro de los 90 días posteriores a la publicación en el Federal Register, tras lo cual la FDA dice que los revisará antes de finalizarla.